С болезнью Вольмана будут бороться при помощи генномодифицированных кур

Управление
по контролю за качеством пищевых продуктов США одобрило научные исследования по
производству генетически модифицированных кур.

Обычным
людям употреблять в пищу мясо этих кур нельзя, так же, как и их яйца. Таких
кур разводят только для лечения такого редкого заболевания, как болезнь
Вольмана или недостаточность кислой липазы. Яйца этих модифицированных кур
содержат, такой необходимый для больных, белок rhLAL.

Болезнь Вольмана

Это
редчайшее заболевание обусловлено тем, что у больного не вырабатывается фермент
– кислая лизосомная пипаза, что чревато накоплением жировой прослойки в печени
и других органах и тканях, где происходит накопление холестерина. Также развивается атеросклероз.

Болезнь
Вольнама является очень редким заболеванием. В 1956 году его описали Шоль,
Абрамов и Вольман. Они определили его, как наследственное заболевание, описав
всего около двадцати наблюдений. Его распространенность во всем мире не
превышает 1 : 700 тысячам.

Клинические
симптомы болезни проявляются уже с первых дней или недель жизни ребенка. Появляются понос и рвота, что приводит к
быстрой гипотрофии. Через несколько недель организм истощается, живот
увеличивается, что связано с увеличением печени и селезенки. Такой ребенок не
доживает до года и, чаще всего, умирает
в возрасте до шести месяцев.

Препарат Kamuna поможет
больным

КомпанияALEXION Pharmaceticals начала выпускать лекарственный препарат Kamuna, который одобрило Управление по контролю за качеством
пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Лекарственный
препарат Kamuna снабжает организм, таким необходимым ему для
жизнедеятельности, белком rhLAL.
Препарат этот изготавливают именно из генетически модифицированных кур, точнее
из белка яиц этих кур.

Препарат
уже прошел клинические исследования, в котором принимали участие также и дети. Шести
маленьким пациентам из девяти удалось дожить до годовалого возраста. При
этом, в контрольной группе, которая новое лекарство не получала, не выжил
никто.